FDA, 2012’ nin son günlerinde etken maddesi ‘bedaquiline’ olan ve ‘Sirturo’ adıyla satılacak olan ilaca ‘çok fazla düşünüp taşınmadan’ onay verdi ve böylece tam 40 sene sonra yeni bir tüberküloz ilacına kavuşmuş olduk.
Hızlı onay, herhangi bir tedavi seçeneği bulunmayan hastalıklar için daha az klinik bilgiyle iktifa edilerek ve de ‘geçici’ olarak veriliyor.
Tüberküloz tedavisinde 1970’ de çıkan ‘rifampisin’den sonra geliştirilen ilk ilaç olan bedaquiline, tüberküloz bakterisinin çoğalması ve vücutta yayılması için gerekli olan bir enzimi baskılayarak etkili oluyor.
Yeni ilacın 2013’ ün ikinci yarısında piyasaya çıkması bekleniyor; fiyatının ne olacağı henüz belli değil.
FDA’ nın bu kararından sonra ilacın kısa süre sonra tüberkülozun çok görüldüğü Çin, Hindistan ve Doğu-Avrupa ülkelerinde de ruhsat alacağı tahmin ediliyor.
Çok ilaca dirençli tüberküloz
Sirturo, sadece ‘çok ilaca dirençli’ tüberkülozlu (MDR-tüberküloz) hastalarda kullanılabilecek olan bir ilaç.
Çok ilaca dirençli tüberküloz geri kalmış ülkelerin çok önemli hastalıklarından; özellikle de fakir Afrika ve Asya’ da görülüyor.
Tüm dünyada elde mevcut ilaçlarla tedavi edilmesi mümkün olmayan ve kaçınılmaz olarak ölümle sonuçlanan 630 bin tüberküloz hastası olduğu tahmin ediliyor.
J&J, Amerika’ da MDR-tüberkülozlu hasta sayısının 100’ den bile az olduğunu söylüyor.
Wall-Street Journal gazetesi de dünyanın en büyük holdinglerinden olan Johnson & Johnson’ un bu yeni ilaçtan çok fazla para kazanmasının mümkün olmadığını ama bu sayede FDA, Amerikan hükümeti ve halk nezdinde ‘itibar’ kazanacağını bildiriyor.
J&J’ nin sözcülerinden Pamela Van Houten “Bu ilaçtan ticari olarak fazla bir şey beklemiyoruz. Bu ilaç, ciddi sağlık problemlerinin çözümüne yardım eden yaratıcı tıbbın ilerlemesine katkımızın bir göstergesidir” diyor.
Yeni ilaç ölümleri artırıyor
FDA’ nın hızlı onayı, üreticisi tarafından 440 hasta üzerinde gerçekleştirilen faz II çalışmalarına dayandırılıyor.
Bunların birinde 24 hafta sonundaki tedavi başarısı plasebo grubunda yüzde 57.6, Sirturo alanlarda ise yüzde 77.6 olarak tespit edildi.
Başka bir ifade ile tüberküloz mikropları Sirturo alanlarda 83, plasebo alanlarda ise 125 gün sonra negatifleşti.
Bu, belki iyi haber ama yeni ilacı alanlarda ölüm riskinin yüksekliği kafaları karıştırıyor: Sirturo alan grupta hastaların 9’ unun (yüzde 11.4), plasebo alanların ise sadece 2’ sinin (yüzde 2.5) öldüğünü hatırlatmak isterim.
Sirturo grubundaki 5 ve plasebo grubundaki 2 ölümün tüberkülozla alâkalı olduğu ama bedaquiline alanlardaki diğer ölümlerin doğrudan ilaca bağlı ciddi kalp ritim bozukluklarından kaynaklandığı sanılıyor.
Zaten FDA da ilacın prospektüsüne ‘ölüm riskinin artırabileceği’ uyarısının konmasını şart koşuyor.
Yeni bir ilaca kavuştukları için sevinç çığlıkları atan MDR-tüberkülozluların ilaçlarını her içtiklerinde böyle bir uyarıyı görmelerinin onları hangi duygulara sürükleyeceğini varın siz düşünün.
J&J’ nın sözcüleri her ne kadar bu riskin ‘kötü bir tesadüf olabileceğini’ söyleseler de “Gene de dikkatli olmak ve hastaları çok yakından takip etmek şart” diye de ekliyorlar.
2013 senesinde yapılması plânlanan ve 9 ay sürecek olan çift-kör çalışmada bedaquiline plasebo ile kıyaslanarak etkinliği ve aksi tesirlerinin daha iyi ortaya konması amaçlanıyor.
İlaca karşı çıkan da alkışlayan da var
Her sene onlarca ilaç ruhsat alıyor ama bunların büyük çoğunluğu dünyanın gelişmiş ülkelerinde yaşayan insanların kullanabilecekleri kolesterol, diyabet, hipertansiyon, obezite gibi hastalıklar için kullanılan ‘zengin ilaçları’.
İlaç endüstrisi, satın alma gücü düşük olan fakir ülkelerin tüberküloz, sıtma, kolera, parazit hastalıklarına ilgi duymuyor, ilaç bulmak için çok fazla araştırma yapmıyor.
Kamu yararına çalışan ve tüketici hakları için mücadele veren Public Citizen isimli örgüt “5 misli artmış ölüm riskini” görmezden gelen FDA’ nın bu hızlı onayına şiddetle karşı çıkıyor.
Tüberküloza karşı savaşan Sınır Tanımayan Doktorlar Örgütü ile Bill-Melinda Gates Vakfı ise FDA’ nın bu kararını alkışlıyorlar.
Bunlardan Jan Gheuens, bu onayı ‘hasretle’ beklenen bir olay olarak tanımlıyor ve bu hızlı onayın geri kalmış ülkelerde şiddetle ihtiyaç duyulan ilaçlar için de bir model olabileceğini vurguluyor.
Gelelim neticeye
BİR: Ticari kuruluşların getirisi olmayacak işlere milyonlarca dolar yatırması pek görülen bir şey olmadığı için önce Johnson & Johnson (J&J) firmasını tebrik edelim.
BİR: Yeni ilacın tüm tüberkülozlular için değil ancak diğer ilaçlara karşı dirençli olan ve başka tedavi seçenekleri kalmayan hastalarda kullanılabileceğini hatırlatalım.
ÜÇ: Yeni ilaçlara hemen mucize tedaviler olarak görmeyelim. Bu ilacın etkinliği tüberküloz mikroplarını standart tedavilere göre daha hızlı öldürmesine dayanıyor ama hastaların sonuçta bedaquiline ile daha iyi olup olmadıkları bilinmiyor.
DÖRT: Çok az sayıda hastada denenebilen ilacın ölüme kadar giden kalp ritim bozukluklarına yol açma ihtimali korkutuyor.
KAYNAKLAR
1. http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm333695.htm [1]
2. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22828481 [2]
3. http://www.nytimes.com/2013/01/01/business/fda-approves-new-tuberculosis-drug.html?_r=0 [3]