İki gündür sadece homozigot ailesel hiperkolesterolemide (AHK) uygulanmak üzere çıkarılan ve etken maddesi lomitapide olan Juxtapid isimli ilaçtan bahsediyorum.Genetik bir hastalık olan AHK’ da sorun kanda kolesterol yüksekliği değil, bu kişilerin çok erken yaşlarda kalp-damar hastalıklarının kalp krizi, felç gibi komplikasyonlarıyla karşılaşmaları ve bu yüzden ‘ölmeleri’ dir.
Bu hastalığın tedavisinde kullanılan bir ilaçtan da esas beklenen bu komplikasyonları ve ölümleri önlemesi olmalıdır; kolesterol değerlerinin hiçbir manası yoktur.
Juxtapid ne kadar etkili?
Senelik tedavi maliyeti 300 bin doları bulan ve muhtemelen senelerce kullanılması icap eden ilacın prospektüsünde iki çarpıcı uyarıyla karşılaşıyorsunuz:
BİR: İlacın kalp-damar hastalıkları morbidite ve mortalitesine etkisi belli değildir!
Bu, bu hastalar ‘kanda düşük LDL kolesterolle gene kalp krizi veya felç geçirecek ve gene ölecekler’ demektir.
İKİ: İlaç sadece 18 yaş üzerindeki hastalarda denenmiştir; daha küçük olanlardaki etki ve emniyeti bilinmiyor!
Oysa ateroskleroz, çocukluk çağında başlar. Bu ve bunun komplikasyonları da ancak çocukluk çağında tedavi edilerek önlenebilir. 18 yaşından yani iş işten geçtikten sonra başlanan tedavilerden fazla bir fayda beklenemez.
Juxtapid emniyetli mi?
Henüz 29 hastada denenen ilacın, kullananların yüzde 93’ ünde ishal, bulantı, kusma, karın ağrısı, şişkinlik ve hazımsızlık gibi aksi tesirlere yol açtığı biliniyor.
Bunlar içinde en önemlisi karaciğer yağlanması ve enzim yükselmeleri.
Lomitapide daha önce yüksek kolesterol tedavisinde denenmiş fakat karaciğere olan yan etkileri sebebiyle terk edilmişti.
Eğer hastalar yaşarlarsa uzun vadede başlarına gelebilecekler ise belli değil.
Yeni ilaçlarla ekonomistler daha çok ilgileniyor
Yeni ilaçlarla ekonomistler tıp âlemi kadar belki onlardan daha çok ilgileniyor.
Lomitapide’ nin Amerikan medyasında tıpla ilgili sitelerden ziyade finans sitelerine haber olması bunun en güzel delili.
Mesela Forbes’ te yer alan haber ve şu bilgiler çok dikkat çekici (1):
“USA’ da bu ilaç için 400 kadar hasta olduğu düşünülüyor ama nadir hastalıklar için ilaç üretenler geçmişte, doktorların ve yatırımcıların beklediklerinden daha fazla hasta bulmayı başarmışlardı.
Cowen & Co isimli Yatırım Bankasının analistlerinden N. Bishop geçen hafta yatırımcılara yazdığı bir notta ‘İlacın total pazarını belirlemek için 9 aferez merkezi doktoru ve başka 18 lipit uzmanı ile görüşerek bir araştırma yaptık. Buna göre USA’ da 2 bin 400 ile 4 bin arasında teşhis edilmiş AHK hastası var’ diyor”.
Bir başka ilaç daha var
AHK pazarında kavganın çok büyük olacağını şimdiden söylemek mümkün.
Hasta sayısının tüm dünyada bile birkaç binle sınırlı olması yanında Isis ve Sanofi’ nin de benzer etki mekanizmasına sahip Kynamro (etken maddesi: mipomersen) isimli bir ilaçları var.
FDA’ nın Kynamro’ yu 2013 senesi başlarında onaylaması bekleniyor ama Avrupa Birliği İlaç Tavsiye Komitesinin bu ilaca karaciğer hasarı riskinin yüksekliği sebebiyle ruhsat vermediğini hatırlatmak isterim.
Şirketlere bedava tavsiyeler
AHK için ilaç üreten firmalar satışlarını artırmak için pazarlama oyunlarına hastalığın bugün için bilinen en etkili tedavi yöntemi olan erken yaşta karaciğer naklini kötüleyerek başladılar bile.
Sanki ilaçlarının etkinliği ve emniyeti ispatlanmış gibi nakil işleminin ve kullanılması gereken ilaçların risklerini abartıyorlar.
Üstelik de ilacın bir senelik maliyeti bile naklin faturasından çok daha yüksek.
Üreticilere bedava birkaç tavsiyem var:
İşe, domuz gribi salgınında pandemi tarifinin değiştirilmesi gibi AHK’ nın tanımını değiştirerek başlayabilirler.
Kolesterol yüksekliğinin ne kadar tehlikeli bir ‘hastalık’ olduğu kampanyası ile heterozigotlar da hatta kolesterolü yüksek olan herkes pekâlâ tedavi kapsamına alınabilir.
Her ilacın yan etkisi olduğu vurgulanarak AHK ilaçlarının aksi tesirleri mühimsizleştirilebilir.
Gelelim neticeye
BİR: Tıpta hedef laboratuar neticelerinin değil, bir hastalığın önlenmesi veya tedavi edilmesidir.
AHK’ nı kolesterol seviyelerini düşürerek tedavi etmeye kalkmak yoğun bakımdaki hastanın tırnaklarına oje sürmek gibi bir şeydir.
HDL’ yi ilaçlarla artırmanın hiçbir işe yaramadığını sonunda ilaç üreticileri de kabul ettiler; LDL’ yi ilaçlarla düşürmeye çabalamanın faydasızlığını görenlerin sayısı da giderek artıyor.
Zaten AHK’ nın fizyo-patolojisini ‘birazcık’ bilen bu ilaçlara dönüp bakmaz bile.
İKİ: Tıp âlemi şapkasını önüne koyup düşünmek ve tıbbın sadece doktorlara bırakılmayacak kadar ciddi bir iş olduğunu kabul etmek zorunda!
Bunun için de, tıbbi mevzularda (domuz gribi, sezaryen, kürtajda da olduğu gibi) etıbbanın değil Başbakanın görüşleri doğru çıkıyor.
Acı ama gerçek: Tıp artık sadece tıp değil!
ÜÇ: Hay Allah ya, tıbbı unuttuk nerelere daldık gitti:
Homozigot AHK’ nın tek tedavisi vardır; o da karaciğer naklidir!
KAYNAK